罕见的疾病

改变罕见病患者的生活

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澳门葡京赌博游戏的承诺

澳门葡京赌博游戏的使命是通过了解罕见病患者的独特需求来改变他们的生活, 澳门葡京赌博游戏可以研究和开发创新药物, 支持获取和倡导罕见病社区.
 

澳门葡京赌博游戏认为倾听是澳门葡京赌博游戏的责任, 理解, 改变病人和那些不知疲倦地帮助他们的人的生活. 澳门葡京赌博游戏的创新始于了解患有罕见疾病的人, 是什么推动了澳门葡京赌博游戏所有的努力.

罕见疾病的数量

4亿年

世界各地的人们都患有一种罕见的疾病1

10,000

目前已知存在罕见病，但90%以上的罕见病没有获得批准的治疗方案2,3

5 +年

要获得准确的诊断，一条包括多位医生、专家和误诊的道路4

澳门葡京赌博游戏在罕见病方面的策略

Alexion在罕见疾病方面的开创性遗产植根于成为第一个将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物的公司. 通过推动创新研究和开发(R&D)跨越新的疾病目标和模式, 在过去的几年里，澳门葡京赌博游戏已经将澳门葡京赌博游戏的产品线多样化到其他罕见疾病. 今天, 作为澳门葡京网赌游戏的一部分, 澳门葡京赌博游戏正在澳门葡京赌博游戏的科学平台之间搭建桥梁，重点是为全世界的人们带来更多创新药物.

澳门葡京赌博游戏的罕见病战略侧重于三个核心优先事项:

1. 通过制定智能和有效的战略来加速患者获得澳门葡京赌博游戏的药物.

2. 通过科学投资进行创新, 平台和功能, 包括使用澳门葡京赌博游戏自己的技术和研究能力.

3. 超越澳门葡京赌博游戏目前的地理覆盖范围，帮助尽可能多的罕见疾病患者.

罕见疾病新闻和故事

罕见病临床试验创新
推动罕见病社区的卫生公平

澳门葡京赌博游戏的R&D方法

30年来, 亚历克森的开创性科学导致了罕见疾病变革性药物的发展, 今天，澳门葡京赌博游戏继续引领这一潮流. 澳门葡京赌博游戏的成功与倾听、理解和回应澳门葡京赌博游戏所服务的社区息息相关.

罕见病R&D提出了独特的挑战，需要不断创新才能为患者提供有意义的药物. 在澳门葡京赌博游戏以患者为中心的方法的推动下，澳门葡京赌博游戏通过定制R的元素铺平了道路&D过程和开发新的工具和方法，以更深入地了解许多罕见的疾病和与他们一起生活的人的需求.

澳门葡京赌博游戏的人民

澳门葡京赌博游戏投资并重视那些相信澳门葡京赌博游戏的目标的重要性并理解如何实现它的人. 澳门葡京赌博游戏所做的一切, 澳门葡京赌博游戏有能力并承诺尽澳门葡京赌博游戏个人最大努力大声疾呼，加快澳门葡京赌博游戏对罕见病患者的集体影响. 澳门葡京赌博游戏的文化植根于诚信, 包容, 澳门葡京赌博游戏致力于加入和支持澳门葡京赌博游戏生活和工作的社区.

我很高兴能与Alexion的同事一起发现, 开发和提供药物，改变罕见病患者的生活. 澳门葡京赌博游戏也期待将Alexion的补充生物学平台应用于澳门葡京网赌游戏更广泛的早期产品线领域, 让澳门葡京赌博游戏的罕见疾病药物能够在澳门葡京网赌游戏拥有强大影响力的许多国家提供给患者.

马克•Dunoyer 澳门葡京网赌游戏(AstraZeneca)首席战略官
丽莎希

副总裁，美国业务部门领导神经病学

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朱迪Campagnari

执行董事、联盟及整合小组(AIT)主管

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澳门葡京赌博游戏是创新者、领导者和合作者. 澳门葡京赌博游戏所做的一切的核心是一种强烈的愿望，即追求最艰巨的挑战，为患有罕见和毁灭性疾病的人真正改变世界.

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澳门葡京赌博游戏的药品

澳门葡京赌博游戏无法在本网站上提供澳门葡京赌博游戏处方药的详细信息, 遵守规定.

澳门葡京赌博游戏的药物在个别国家获得了特定用途的批准，澳门葡京赌博游戏为患者提供的信息受当地法规的约束. 在某些情况下, 医疗保健专业人员和患者可以访问当地的澳门葡京网赌游戏网站，了解更多关于澳门葡京赌博游戏药物的信息. 请注意，在一些国家，澳门葡京赌博游戏不允许提供太多, 有时是任何, 关于澳门葡京赌博游戏处方药的信息，所以你应该寻找其他值得信赖的来源. 一定要向医疗保健专业人员咨询有关药物的建议.

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澳门葡京赌博游戏的罕见病产品线

每天都在推进澳门葡京赌博游戏的管道

澳门葡京赌博游戏正在建立对补体生物学的基本理解，并在血液学的核心治疗领域取得进展, 肾脏学, 神经学, 代谢, 和心脏病学. 澳门葡京赌博游戏继续向新的领域发展，在这些领域有很大的未满足的需求和机会，帮助患有罕见疾病的人及其家人充分过上最好的生活.

第三阶段/LCM项目:指的是第二/第三阶段的关键资产, 或者已经提交监管部门批准的, 并且可能包括现在在一个或多个主要市场推出的资产(在所有适用的主要市场推出时删除).

澳门葡京赌博游戏的罕见病产品线

参考文献

1. 罕见病常识[互联网]. 2024年[引自2024年1月17日]. 可从:http://globalgenes获得.org/rare-disease-facts/

2. Fermaglich LJ, Miller KL. 对孤儿药指定和批准的罕见疾病和病症的综合研究超过了《澳门葡京赌博游戏》的四十年. 罕见病孤儿杂志. 2023 6月23日;18(1). doi: 10.1186/s13023-023-02790-7

3. 约[网络]. U.S. Department of Health and Human Services; [cited 2024 Jan 17]. 可从:http://rarediseases获得.信息.国家卫生研究院.gov /对

4. 美国罕见病诊断、护理和治疗的障碍.S.: 30年的比较分析. National Organization for Rare Disorders; 2020 Nov [cited 2023 Feb 8]. 可从:http://rarediseases获得.org/wp content/uploads/2020/11/nrd - 2088障碍- 30 -年-调查- report_fnl - 2.pdf

Veeva ID: Z4-62042
筹备日期:2024年2月